Генотерапия восстанавливает зрение у мышей

Ученые из Буффало, Кливленда и Оклахома-Сити сделали огромный шаг к восстановлению зрения у слепых, и они сделали это с помощью формы генотерапии, не использующей модифицированные вирусы. Они использовали невирусные, синтетические наночастицы, чтобы улучшить состояние здоровья мышей с пигментным ретинитом, наследственной болезнью, приводящей к прогрессирующей потере зрения и возможной слепоте. «Мы надеемся, что результаты нашего исследования будут способствовать развитию лечения от слепоты, связанной с пигментным ретинитом и другими наследственными, и приобретенными болезнями сетчатки», - говорит Муна I. Naash, доктор философии отделения цитобиологии университета Оклахомы. «Уплотненная ДНК наночастиц является стратегией лечения этих болезней, и мы с нетерпением ждем новых разработок».

Чтобы сделать это открытие, ученые провели исследование на группе мышей с дегенерацией сетчатки медленным геном, который вызывает пигментный ретинит. Мыши получали один из трех типов лечения: наночастицы, содержащие нормальную копию гена, один только нормальный ген, или физиологический раствор. После лечения оценивалась структура и функция сетчатки в сравнении с невылеченными мышами с пигментным ретинитом и здоровыми мышами с нормальным геном. Исследователи измеряли уровень и структуру экспрессии гена, а также функциональные, структурные и биохимические изменения симптомов болезни. Они обнаружили, что мыши, получающие генотерапию наночастицами, показывают значительные признаки заживления. У этих мышей было структурное выздоровление сетчаток, а также функциональное улучшение зрения, которые сохранилось во время всего исследования. Мыши, которые получили один только ген или солевой раствор, продолжали терять зрение. Наночастицы безопасны и хорошо переносимы без отрицательных последствий. «Возможность возвратить слепому зрение когда-то называли чудом», - говорит Геральд Вайссман, доктор медицины. По данным национального института исследования редких заболеваний пигментный ретинит является наследственным заболеванием глаз, поражающим сетчатку. Пигментный ретинит заставляет клетки сетчатки умирать преждевременно, в конечном счете, приводя к потере зрения.